Sichelzellanämie: Erste Therapie mit der Genschere zugelassen

In Großbritannien wurde erstmals eine Crispr/Cas-Gentherapie namens "exa-cel" zur Behandlung von Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie zugelassen. Diese fortschrittliche Methode ermöglicht die Korrektur genetischer Defekte im Hämoglobin-Gen, indem sie die DNA gezielt schneidet und modifiziert. Die Therapie nutzt modifizierte Blutstammzellen, die im Labor verändert und dann zurück in den Körper eingeführt werden, um gesunde Zellen zu produzieren. Die Genehmigung in Großbritannien markiert einen bedeutenden Fortschritt in der Anwendung von Crispr/Cas in der klinischen Praxis. Experten betonen den vielversprechenden Ansatz, weisen jedoch auf Sicherheitsbedenken und die Notwendigkeit intensiver Überwachung hin. Die Europäische Arzneimittelagentur führt derzeit eine Bewertung durch.