Anemia falciforme: aprobada la primera terapia con tijeras genéticas

En el Reino Unido se ha aprobado por primera vez una terapia génica Crispr/Cas denominada "exa-cel" para el tratamiento de la anemia falciforme y la beta-talasemia. Este avanzado método permite corregir defectos genéticos en el gen de la hemoglobina cortando y modificando específicamente el ADN. La terapia utiliza células madre sanguíneas modificadas que se alteran en el laboratorio y luego se introducen de nuevo en el organismo para producir células sanas. La aprobación en el Reino Unido supone un avance significativo en el uso de Crispr/Cas en la práctica clínica. Los expertos destacan lo prometedor del método, pero señalan los problemas de seguridad y la necesidad de un seguimiento intensivo. La Agencia Europea de Medicamentos está llevando a cabo una evaluación.